たん切り薬「アンブロキソール」、パーキンソン病の認知症治療に有望

たんを切る薬（去痰＜きょたん＞薬）「アンブロキソール」が、パーキンソン病（PD）に関連する認知症の進行を遅らせる可能性があるそうです。カナダの研究チームが、医学誌JAMA Neurologyに論文を発表しました。

PDの高リスク因子として、「GBA1遺伝子変異」が知られています。アンブロキソールには、GBA1遺伝子によって産生される重要な酵素「グルコセレブロシダーゼ（GCase）」の活性を高める作用があります。PD患者はこの酵素が減少していることが多く、これが脳細胞の損傷に関与するとされています。

チームは、PD認知症患者55人を対象に、アンブロキソールまたはプラセボを毎日投与する12カ月間の臨床試験を実施しました。その結果、アンブロキソールの安全性と忍容性が確認され、精神症状についてはプラセボ群で悪化が見られた一方、アンブロキソール群は安定していました。

さらに、GBA1遺伝子変異を持つ患者では、認知機能の改善も見られました。また、脳細胞損傷の血液バイオマーカーである「GFAP（グリア線維酸性タンパク質）」についても、プラセボ群では増加が確認されたのに対し、アンブロキソール群では安定していたことが分かりました。