デュシェンヌ型筋ジスの遺伝子治療薬、米FDAが「4歳以上」に対象拡大

米食品医薬品局（FDA）は20日、米サレプタ・セラピューティクス社が開発したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）における初の遺伝子治療薬「ELEVIDYS（エレビジス）」について、対象範囲を拡大すると発表しました。FDAは昨年6月、対象をDMD遺伝子の変異が確認された4～5歳の小児患者に限り、エレビジスを迅速承認していました。しかし今回、DMD遺伝子変異をもつ歩行可能な4歳以上の患者を対象に通常承認することを決定しました。さらに、同様の遺伝子変異をもつ歩行不能な4歳以上の患者に対する使用についても、迅速承認を出したといいます。エレビジスは、筋肉の構造を保つために必要なタンパク質「ジストロフィン」を作る遺伝子を体内に送り込む薬です。薬の投与は1回で完了します。