CRISPR遺伝子治療を米FDAが初承認か 対象は鎌状赤血球症

ゲノム編集技術「CRISPR」を用いた遺伝子療法が、米食品医薬品局(FDA)に初めて承認されるかもしれません。米 Vertex Pharmaceuticals社とスイス CRISPR Therapeutics社が、鎌状赤血球症に対する遺伝子療法「exa-cel」を開発。慢性貧血を特徴とし死に至ることもある遺伝性疾患です。exa-celは、患者自身の幹細胞を改変したものを一度投与するだけで完了するそうです。FDAは長期的な安全性などに関する独立諮問委員会の見解を参考にしながら、12月8日までに承認の判断をするといいます。CNNの記事です。